মোডালিস হিউম্যান জিন থেরাপিতে LAMA2-CMD চিকিৎসার জন্য কার্যকর LAMA1 জিন সক্রিয়করণ প্রদর্শনকারী গবেষণার প্রকাশনা ঘোষণা করেছে

• CRISPR-GNDM^® প্ল্যাটফর্ম প্রিক্লিনিকাল মডেলে থেরাপিউটিক সুবিধা সহ LAMA1-এর শক্তিশালী এবং নির্দিষ্ট সক্রিয়করণ অর্জন করে
• নন-হিউম্যান প্রাইমেটদের মধ্যে অনুকূল নিরাপত্তা এবং ফার্মাকোডাইনামিক্স প্রদর্শিত

টোকিও ও ওয়ালথাম, ম্যাস.–(বিজনেস ওয়্যার)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKYO: 4883) আজ ঘোষণা করেছে যে এর গবেষণা নিবন্ধ যার শিরোনাম "Efficient LAMA1 gene activation by epigenome editing as a therapeutic approach for LAMA2-CMD" পিয়ার-রিভিউড জার্নাল Human Gene Therapy-তে প্রকাশিত হয়েছে।

প্রকাশনাটি জোরালো প্রিক্লিনিকাল প্রমাণ তুলে ধরে যে Modalis-এর মালিকানাধীন CRISPR-GNDM^® এপিজেনোম এডিটিং প্রযুক্তি নিরাপদে এবং শক্তভাবে LAMA1 জিন সক্রিয় করতে পারে যা LAMA2-সম্পর্কিত কনজেনিটাল মাসকুলার ডিস্ট্রফি (LAMA2-CMD)-এর জন্য একটি উপন্যাস থেরাপিউটিক কৌশল হিসেবে, যা একটি গুরুতর শিশু নিউরোমাসকুলার ডিসঅর্ডার যার কোনো অনুমোদিত চিকিৎসা নেই।

মুখ্য ফলাফলগুলির মধ্যে অন্তর্ভুক্ত:

• GNDM অ্যাক্টিভেটর এনকোডিং মাসল-ট্রপিক AAV ভেক্টরের একক প্রয়োগের পরে LAMA1-এর শক্তিশালী, পেশী-নির্দিষ্ট সক্রিয়করণ
• DyW মাউস মডেলে বেঁচে থাকা এবং পেশী কার্যকারিতায় উল্লেখযোগ্য উন্নতি, যার মধ্যে গ্রিপ শক্তিতে ডোজ-নির্ভর বৃদ্ধি এবং পেশী হিস্টোলজির স্বাভাবিকীকরণ রয়েছে
• নন-হিউম্যান প্রাইমেটদের (NHPs) মধ্যে অনুকূল নিরাপত্তা এবং ফার্মাকোডাইনামিক প্রোফাইল, শিশু NHP-তে অর্ধ-ডোজেও শক্তিশালী LAMA1 ইন্ডাকশন পরিলক্ষিত

"এই কাজটি বড় প্রাণীদের মধ্যে সিস্টেমিক, একক-ভেক্টর এপিজেনোম সক্রিয়করণের প্রথম প্রদর্শনগুলির মধ্যে একটি প্রতিনিধিত্ব করে," বলেছেন Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D. Modalis-এর CSO। "প্রচলিত AAV জিন প্রতিস্থাপন পদ্ধতির সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ নয় এমন বড় জিনের লক্ষ্যবস্তু সক্রিয়করণ সক্ষম করার মাধ্যমে, এই গবেষণা বিস্তৃত জেনেটিক রোগের জন্য চিকিৎসার একটি নতুন শ্রেণির দরজা খুলে দেয়।"

Haru Morita, CEO, যোগ করেছেন: "এই গবেষণার প্রকাশনা প্রদর্শন করে যে আমাদের লিড প্রোগ্রাম MDL-101 সমর্থনকারী ননক্লিনিকাল ফলাফলগুলি বৈশ্বিক বৈজ্ঞানিক সম্প্রদায় দ্বারা কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তা উভয়েরই স্পষ্ট প্রমাণ হিসেবে স্বীকৃত হয়েছে। এই ডেটা আগামী বছর আমাদের পরিকল্পিত ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির জন্য বৈজ্ঞানিক ভিত্তি তৈরি করে এবং বৃহত্তর CRISPR-GNDM^® প্ল্যাটফর্মের প্রতি আস্থাকে উল্লেখযোগ্যভাবে শক্তিশালী করে। MDL-101-এর উন্নয়ন সুচারুভাবে এগিয়ে চলেছে, GLP টক্সিকোলজি স্টাডিজ এবং GMP ম্যানুফ্যাকচারিং ভালোভাবে চলছে। তাদের সমাপ্তির পরে আমরা একটি তদন্তমূলক নতুন ড্রাগ আবেদন জমা দেওয়ার ইচ্ছা করছি, এবং LAMA2-CMD নিয়ে বসবাসকারী রোগীদের জন্য একটি রূপান্তরকারী, এক-বারের চিকিৎসা বিকল্প প্রদানের জন্য এই প্রোগ্রামটি এগিয়ে নিতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ রয়েছি।"

প্রকাশনা সম্পর্কে

• শিরোনাম: Efficient LAMA1 gene activation by epigenome editing as a therapeutic approach for LAMA2-CMD
• জার্নাল: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

লেখকগণ: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

MDL-101 সম্পর্কে

MDL-101 হল একটি তদন্তাধীন এপিজেনেটিক জিন-সক্রিয়করণ থেরাপি যা LAMA2-কনজেনিটাল মাসকুলার ডিস্ট্রফি (LAMA2-CMD)-এর চিকিৎসার জন্য উন্নত করা হচ্ছে।

থেরাপি ব্যবহার করে:

• একটি গাইড RNA যা LAMA1 লক্ষ্য করে, LAMA2-এর একটি অত্যন্ত সমতুল্য ক্ষতিপূরণ জিন
• একটি নিউক্লিয়েজ-নাল Cas9 (dCas9) যা একটি ট্রান্সক্রিপশনাল অ্যাক্টিভেটরের সাথে যুক্ত
• একটি পেশী-নির্দিষ্ট প্রোমোটার যা পেশী-ট্রপিক AAV ভেক্টরের মধ্যে প্যাকেজ করা

MDL-101 ডিজাইন করা হয়েছে LAMA2 মিউটেশনের কারণে হওয়া ফাংশন-লস ক্ষতিপূরণ করতে এন্ডোজেনাস LAMA1 এক্সপ্রেশন বৃদ্ধি করার জন্য। প্রোগ্রামটির LAMA2-CMD নিয়ে বসবাসকারী ব্যক্তিদের জন্য এক-বারের, টেকসই চিকিৎসা হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে।

Modalis সম্পর্কে

Modalis Therapeutics (TOKYO: 4883) হল একটি বায়োটেকনোলজি কোম্পানি যা তার মালিকানাধীন CRISPR-GNDM^® প্ল্যাটফর্ম ব্যবহার করে এপিজেনেটিক জিন মডুলেশনে পথপ্রদর্শক, যা DNA কাটা ছাড়াই জিন এক্সপ্রেশনের সুনির্দিষ্ট নিয়ন্ত্রণ সক্ষম করে। কোম্পানি উচ্চ অপূর্ণ চিকিৎসা চাহিদা সহ জেনেটিক রোগের জন্য উপন্যাস থেরাপিউটিকের একটি পাইপলাইন এগিয়ে নিয়ে যাচ্ছে, নিরাপদ, টেকসই এবং স্কেলেবল চিকিৎসা পদ্ধতির জন্য ইন ভিভো AAV ডেলিভারি লিভারেজ করছে।

আরও তথ্যের জন্য, অনুগ্রহ করে https://www.modalistx.com/en দেখুন।

ভবিষ্যৎমুখী বিবৃতি

এই প্রেস রিলিজে Modalis Therapeutics Corporation-এর পণ্যগুলির ভবিষ্যত ঘটনা এবং সম্ভাব্য উন্নয়ন এবং বাণিজ্যিকীকরণ সম্পর্কিত ভবিষ্যৎমুখী বিবৃতি রয়েছে। এই বিবৃতিগুলি বর্তমান প্রত্যাশা এবং অনুমানের উপর ভিত্তি করে এবং ঝুঁকি এবং অনিশ্চয়তা জড়িত যা প্রকাশিত বা নিহিত থেকে বাস্তব ফলাফল বস্তুগতভাবে ভিন্ন হতে পারে। Modalis আইন দ্বারা প্রয়োজনীয় ছাড়া এই বিবৃতিগুলি আপডেট করার কোনো দায়বদ্ধতা নেয় না।

যোগাযোগ

বিনিয়োগকারী এবং মিডিয়া যোগাযোগ
Modalis Therapeutics Corporation

IR ও কর্পোরেট কমিউনিকেশনস

ইমেইল: [email protected]
ওয়েবসাইট: https://www.modalistx.com