Η μετοχή της Sarepta Therapeutics (SRPT) ανεβαίνει μετά τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής siRNA για μυϊκή δυστροφία

TLDR

• Οι μετοχές της Sarepta ανέβηκαν μετά την αποκάλυψη των προκαταρκτικών αποτελεσμάτων της δοκιμής Φάσης 1/2 από θεραπείες βασισμένες σε siRNA για σπάνιες μορφές μυϊκής δυστροφίας.
• Τα προκαταρκτικά ευρήματα αποκάλυψαν ότι η έκθεση του μυϊκού ιστού συσχετίστηκε με τα επίπεδα δοσολογίας και έδειξαν δέσμευση βιοδεικτών μετά από χορήγηση μονής δόσης.
• Οι πειραματικές θεραπείες παρουσίασαν αποδεκτά προφίλ ασφάλειας με κυρίως ήπιες έως μέτριες παρενέργειες.
• Το ιδιόκτητο σύστημα παράδοσης έχει σχεδιαστεί για να ενισχύσει τη διείσδυση του siRNA στα μυϊκά κύτταρα.
• Τα αποτελέσματα της δοκιμής παρέχουν αιτιολόγηση για την προώθηση της ανάπτυξης των SRP-1001 και SRP-1003 σε πληθυσμούς ασθενών με FSHD1 και DM1.

Οι μετοχές της Sarepta (SRPT) σημείωσαν ανοδική κίνηση μετά την κυκλοφορία προκαταρκτικών δεδομένων κλινικών δοκιμών από τα προγράμματα μυϊκής δυστροφίας της εταιρείας βασισμένα σε siRNA. Η μετοχή ενισχύθηκε αφού η βιοτεχνολογική εταιρεία παρείχε ενημερώσεις από τις συνεχιζόμενες έρευνες Φάσης 1/2.

Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT

Η βιοτεχνολογική εταιρεία αποκάλυψε προκαταρκτικά ευρήματα για δύο πειραματικές θεραπείες που βρίσκονται υπό έρευνα. Το SRP-1001 αναπτύσσεται για την ωμοπλατοπροσωποβραχιόνια μυϊκή δυστροφία τύπου 1, ενώ το SRP-1003 στοχεύει τη μυοτονική δυστροφία τύπου 1.

Και οι δύο ερευνητικοί υποψήφιοι χρησιμοποιούν μηχανισμούς μικρού παρεμβατικού RNA. Αυτή η θεραπευτική στρατηγική λειτουργεί μειώνοντας τις παθογόνες πρωτεΐνες ή τα μόρια αγγελιοφόρου RNA που σχετίζονται με αυτές τις κληρονομικές διαταραχές.

Τα δεδομένα της δοκιμής αποκάλυψαν έκθεση μυϊκού ιστού που συσχετίστηκε με τα επίπεδα χορηγούμενης δόσης. Οι προκαταρκτικές μετρήσεις βιοδεικτών επίσης υπέδειξαν θεραπευτική δέσμευση μετά από θεραπεία μονής δόσης.

Η Sarepta ανέφερε ότι η πλειονότητα των ανεπιθύμητων συμβάντων που προέκυψαν από τη θεραπεία ταξινομήθηκαν ως ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας. Οι δοκιμές πρώιμης φάσης δεν εντόπισαν τοξικότητες που περιόριζαν τη δόση.

Προκαταρκτικά Ευρήματα Δοκιμής και Τεχνολογία Παράδοσης

Η βιοτεχνολογική εταιρεία τόνισε τα αποδεικτικά στοιχεία απόδειξης της αρχής που προέκυψαν από τις κλινικές μελέτες. Και οι δύο πειραματικοί παράγοντες έδειξαν ικανότητα να καταστείλουν τα επίπεδα έκφρασης της πρωτεΐνης-στόχου ή του mRNA.

Η ιδιόκτητη πλατφόρμα της Sarepta ενσωματώνει έναν μηχανισμό παράδοσης που στοχεύει την ιντεγκρίνη αvβ6. Αυτή η τεχνολογική προσέγγιση στοχεύει στην ενίσχυση της μεταφοράς μορίων siRNA στον μυϊκό ιστό.

Η εταιρεία ανέφερε ότι αυτό το σύστημα παράδοσης θα μπορούσε να αντιμετωπίσει περιορισμούς που παρατηρήθηκαν με προηγούμενες θεραπευτικές προσεγγίσεις βασισμένες σε RNA. Τέτοιοι περιορισμοί περιελάμβαναν ανεπαρκή διείσδυση στους ιστούς και ζητήματα ανεκτικότητας.

Οι ερευνητές τεκμηρίωσαν σημαντική παράδοση siRNA στον μυϊκό ιστό-στόχο. Τα δεδομένα δεν έδειξαν ενδείξεις κορεσμού υποδοχέων σε όλο το εύρος των αξιολογημένων δόσεων.

Τα προκαταρκτικά ευρήματα παρέχουν αιτιολόγηση για την προώθηση και των δύο θεραπευτικών προγραμμάτων. Οι επόμενες κλινικές έρευνες θα αξιολογήσουν τη διάρκεια της ανταπόκρισης και την ασφάλεια σε εκτεταμένες περιόδους θεραπείας.

Θεραπευτική Στρατηγική και Σχέδια Ανάπτυξης

Αυτές οι ερευνητικές θεραπείες αντιμετωπίζουν σπάνιες κληρονομικές μυϊκές διαταραχές με λίγες διαθέσιμες θεραπευτικές παρεμβάσεις. Η FSHD1 και η DM1 προκύπτουν από παρεκκλίνουσα γονιδιακή δραστηριότητα που διακυβεύει την ακεραιότητα και την απόδοση του μυϊκού ιστού.

Η Sarepta διευρύνει ενεργά το χαρτοφυλάκιο ανάπτυξής της που επικεντρώνεται στο RNA. Ο οργανισμός δίνει προτεραιότητα σε θεραπευτικές πλατφόρμες που αντιμετωπίζουν τους θεμελιώδεις γενετικούς μηχανισμούς που οδηγούν στην παθολογία της νόσου.

Αυτά τα ευρήματα αντιπροσωπεύουν ένα αρχικό ορόσημο στη διαδρομή κλινικής αξιολόγησης. Πρόσθετες ελεγχόμενες δοκιμές θα είναι απαραίτητες για να προσδιοριστεί η διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και το θεραπευτικό όφελος σε μεγαλύτερες ομάδες ασθενών.

Η εταιρεία δήλωσε ότι τα δεδομένα της δοκιμής δικαιολογούν την προώθηση σε επόμενες φάσεις κλινικής έρευνας. Οι μελλοντικές δραστηριότητες ανάπτυξης θα καθοδηγηθούν από τα αναδυόμενα αποδεικτικά στοιχεία της δοκιμής και τις συνεχιζόμενες διαβουλεύσεις με τις ρυθμιστικές αρχές.

Η Sarepta επιβεβαίωσε ότι και οι δύο θεραπευτικοί υποψήφιοι θα συνεχίσουν ως βασικά συστατικά της αναπτυξιακής της στρατηγικής. Αναμένονται πρόσθετες αποκαλύψεις δεδομένων καθώς τα κλινικά προγράμματα προχωρούν.

Η ανάρτηση Sarepta Therapeutics (SRPT) Stock Climbs Following Positive siRNA Muscular Dystrophy Trial Results εμφανίστηκε πρώτη στο Blockonomi.