SUGAR LAND, Teksas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Organizacja badań klinicznych z rejonu Houston, Hope Biosciences Research Foundation (HBRF), ogłasza dziś pozytywne podstawowe wyniki badania klinicznego fazy II oceniającego terapię allogenicznymi mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pochodzącymi z tkanki tłuszczowej Hope Biosciences (HB-adMSCs) dla pacjentów z wczesną lub umiarkowaną chorobą Parkinsona (PD), schorzeniem obecnie uznawanym za nieuleczalne, dotykającym około milion osób w USA, z prognozowaną globalną populacją pacjentów na poziomie 25 milionów do 2050 roku.
Badanie pomyślnie osiągnęło swój główny punkt końcowy, wykazując statystycznie istotną poprawę funkcji motorycznych w grupie leczonej w porównaniu z grupą placebo. Badanie (NCT04995081) to zrównoważone, randomizowane, podwójnie ślepe, jednoośrodkowe badanie, w którym wzięło udział 60 uczestników, 30 w grupie leczonej i 30 w grupie placebo, wymagające sześciu dożylnych infuzji 200 milionów komórek macierzystych w ciągu 32 tygodni. Zakończenie badania nastąpiło po 52 tygodniach. Główne punkty końcowe obejmują klinicznie istotne zmiany w funkcjach motorycznych, mierzone zarówno za pomocą zgłaszanych przez pacjentów Doświadczeń Motorycznych w Życiu Codziennym (MDS-UPDRS Część II), jak i ocenianych przez klinicystów Funkcji Motorycznych (MDS-UPDRS Część III).
Pod koniec badania, oceniana przez klinicystów MDS-UPDRS Część III wykazała postępujący i klinicznie znaczący efekt terapeutyczny. Poprawa w grupie leczonej wzrastała po kolejnych infuzjach, a wielkość efektu rosła w czasie (d Cohena: Infuzja 4 = 0,34, Infuzja 5 = 0,40, Infuzja 6 = 0,87). Do szóstej i ostatniej infuzji, grupa leczona osiągnęła średnią zmianę względem wartości wyjściowej wynoszącą −9,82 punktu w porównaniu z −0,50 w grupie placebo (skorygowana średnia różnica RMA −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), znacznie przekraczając MCID wynoszący −3,25. Analizy bayesowskie potwierdziły te wyniki, potwierdzając istotność statystyczną i kliniczną. Leczenie było bezpieczne i dobrze tolerowane w obu grupach.
„Czas wystąpienia poprawy u pacjentów okazuje się kluczowym wnioskiem" – mówi Donna Chang, Prezes HBRF. „Wczesne infuzje wykazały niewielkie poprawy funkcji motorycznych. Jednak przy szóstej infuzji grupa leczona wykazała największą skumulowaną poprawę. Pod koniec badania zaobserwowaliśmy spadek wyników z tego maksymalnego poziomu. Podsumowując, oznacza to, że poprawa funkcji motorycznych jest możliwa dzięki leczeniu tą terapią komórkową, a konsekwentne, powtarzane leczenie może być najbardziej obiecującą drogą do trwałego zwiększenia funkcji motorycznych u osób żyjących z chorobą Parkinsona."
Chang wskazuje również walidację projektu protokołu jako osiągnięcie, zauważając rozbieżne wyniki między oceną klinicysty a zgłaszaną przez pacjentów MDS-UPDRS Część II.
„Subiektywny charakter raportowania przez pacjentów to coś, co musi być zrównoważone w projekcie badania poprzez włączenie bardziej obiektywnych mechanizmów gromadzenia danych, które są kluczowe dla oceny korzyści terapeutycznych" – wyjaśnia Chang. „Biorąc wszystkie dane razem, w tym badaniu istnieje wyraźny efekt leczenia. Z niecierpliwością czekamy na spotkania zamykające z FDA i mamy nadzieję na owocną rozmowę o tym, jak my jako społeczność badaczy możemy nadal równoważyć wyniki zgłaszane przez pacjentów i klinicystów."
HBRF, organizacja non-profit 501(c)(3), do tej pory pomyślnie zakończyła sześć autoryzowanych przez FDA protokołów w chorobie Parkinsona, w tym pierwszy na świecie protokół rozszerzonego dostępu o średniej wielkości dla pacjentów w wieku 76 lat i starszych. Stanowi to również drugie badanie kliniczne HBRF wykorzystujące allogeniczne terapie komórkowe. Oba zostały bezpiecznie zakończone, co stanowi kolejny krok w kierunku szerszego przyjęcia terapii allogenicznych, które dramatycznie poszerzają dostęp dzięki obniżonym kosztom produkcji i możliwości obsługi osób, których stan zdrowia uniemożliwia gromadzenie własnych komórek macierzystych.
„Mieliśmy przywilej służyć znacznej liczbie mężczyzn i kobiet żyjących z chorobą Parkinsona, z niezwykle zróżnicowaną historią choroby" – kontynuuje Chang. „W przypadku tego badania jesteśmy niecierpliwi nie tylko wyników szczegółowej analizy obecnie prowadzonej, ale także przyjrzenia się całemu zestawowi badań w poszukiwaniu trendów, które mogą określić ścieżki leczenia choroby Parkinsona w przyszłości. Mając te zachęcające wyniki fazy II w ręku, mamy nadzieję na przejście do potwierdzającego badania fazy III, które może przybliżyć nas do znaczącej nowej opcji terapeutycznej dla pacjentów."
Dowiedz się więcej na hopebio.org.
Kontakt
Kontakt dla mediów:
Jan Shultis
281-725-1272


