Anvisa aprova novo medicamento para fenilcetonúria

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do medicamento Sephience, usado para tratar a fenilcetonúria. A doença, de origem genética, é causada pela deficiência da enzima hepática responsável pela conversão da fenilalanina, presente nas proteínas, em tirosina.

Em nota, a Anvisa destacou que a fenilalanina é um aminoácido considerado essencial para o organismo, mas que sua ingestão deve ser rigorosamente controlada em pacientes fenilcetonúricos. Segundo a agência, o aumento da quantidade dessa enzima no sangue tem efeito neurotóxico que inclui sequelas graves como o desenvolvimento de déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa.

O controle dos níveis séricos da fenilalanina deve ser iniciado no 1º mês depois do nascimento e mantido a vida inteira. A Anvisa indicou que o novo medicamento aprovado, indicado para pacientes pediátricos e adultos, ajuda na quebra desse aminoácido e pode ampliar as possibilidades de dieta,  melhorar a qualidade de vida e o bem-estar dos pacientes.

Diagnóstico

O diagnóstico precoce é feito pela detecção de níveis elevados da fenilalanina no sangue em bebês que tiveram coleta realizada entre o 3º e o 5º dia de vida. O exame é oferecido pelo SUS (Sistema Único de Saúde), em todo o território nacional, no PNTN (Programa Nacional de Triagem Neonatal).

Crianças com fenilcetonúria não apresentam sintomas ao nascimento, porém os sinais de atraso no desenvolvimento neuropsicomotor aparecem a partir do 6º mês. Se o tratamento não for iniciado no 1º mês de vida, as consequências podem evoluir para deficiência intelectual, odor característico na urina e suor, além de distúrbios no comportamento.

Familiares de crianças diagnosticadas com fenilcetonúria devem verificar a presença e a quantidade de fenilalanina no rótulo de medicamentos e alimentos industrializados.

Com informações da Agência Brasil