หุ้น Sarepta Therapeutics (SRPT) ปรับตัวสูงขึ้นหลังผลการทดลอง siRNA สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมออกมาในเชิงบวก

สรุปสั้น

• หุ้นของ Sarepta ปรับตัวสูงขึ้นหลังจากการเปิดเผยผลการทดลองระยะที่ 1/2 เบื้องต้นจากการบำบัดด้วย siRNA สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมที่หายาก
• ผลการศึกษาเบื้องต้นเผยให้เห็นการซึมเข้าสู่เนื้อเยื่อกล้ามเนื้อที่สัมพันธ์กับระดับปริมาณยาและแสดงให้เห็นการทำงานของไบโอมาร์กเกอร์หลังการให้ยาขนาดเดียว
• การบำบัดทดลองแสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้โดยมีผลข้างเคียงส่วนใหญ่อยู่ในระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง
• ระบบการส่งมอบที่เป็นกรรมสิทธิ์ได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มการซึมผ่านของ siRNA เข้าสู่เซลล์กล้ามเนื้อ
• ผลการทดลองให้เหตุผลในการพัฒนา SRP-1001 และ SRP-1003 ต่อไปในผู้ป่วย FSHD1 และ DM1

หุ้นของ Sarepta (SRPT) เคลื่อนตัวขึ้นหลังจากการเปิดตัวข้อมูลการทดลองทางคลินิกเบื้องต้นจากโปรแกรมโรคกล้ามเนื้อเสื่อมด้วย siRNA ของบริษัท หุ้นปรับตัวสูงขึ้นหลังจากบริษัทไบโอเทคให้ข้อมูลอัปเดตจากการสืบสวนระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินการอยู่

Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT

บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพเปิดเผยผลการศึกษาเบื้องต้นสำหรับการบำบัดทดลองสองชนิดที่อยู่ระหว่างการศึกษา SRP-1001 กำลังได้รับการพัฒนาสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิด facioscapulohumeral ชนิดที่ 1 ในขณะที่ SRP-1003 กำหนดเป้าหมายไปที่โรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบ myotonic ชนิดที่ 1

ตัวเลือกการทดลองทั้งสองใช้กลไกของ small interfering RNA กลยุทธ์การบำบัดนี้ทำงานโดยการลดโปรตีนที่ก่อโรคหรือโมเลกุล messenger RNA ที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติทางพันธุกรรมเหล่านี้

ข้อมูลการทดลองเผยให้เห็นการซึมเข้าสู่เนื้อเยื่อกล้ามเนื้อที่สัมพันธ์กับระดับปริมาณยาที่ได้รับ การวัดไบโอมาร์กเกอร์เบื้องต้นยังชี้ให้เห็นถึงการทำงานของการบำบัดหลังการรักษาด้วยยาขนาดเดียว

Sarepta รายงานว่าเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ที่เกิดจากการรักษาถูกจัดประเภทว่ามีความรุนแรงในระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง การทดลองระยะเริ่มต้นไม่พบความเป็นพิษที่จำกัดปริมาณยาใดๆ

ผลการทดลองเบื้องต้นและเทคโนโลยีการส่งมอบ

บริษัทไบโอเทคเน้นย้ำหลักฐานการพิสูจน์แนวคิดที่เกิดขึ้นจากการศึกษาทางคลินิก สารทดลองทั้งสองแสดงความสามารถในการยับยั้งระดับการแสดงออกของโปรตีนหรือ mRNA เป้าหมาย

แพลตฟอร์มที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Sarepta ประกอบด้วยกลไกการส่งมอบที่กำหนดเป้าหมาย αvβ6 integrin แนวทางเทคโนโลยีนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อเพิ่มการขนส่งโมเลกุล siRNA เข้าสู่เนื้อเยื่อกล้ามเนื้อ

บริษัทระบุว่าระบบการส่งมอบนี้สามารถจัดการกับข้อจำกัดที่สังเกตได้จากแนวทางการบำบัดด้วย RNA ก่อนหน้านี้ ข้อจำกัดดังกล่าวรวมถึงการซึมผ่านเนื้อเยื่อที่ไม่เพียงพอและปัญหาความทนทาน

ผู้สืบสวนบันทึกการส่งมอบ siRNA จำนวนมากไปยังเนื้อเยื่อกล้ามเนื้อเป้าหมาย ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าไม่มีหลักฐานของการอิ่มตัวของตัวรับในช่วงปริมาณยาที่ประเมิน

ผลการศึกษาเบื้องต้นให้เหตุผลในการพัฒนาโปรแกรมการบำบัดทั้งสองต่อไป การสืบสวนทางคลินิกที่ตามมาจะประเมินความคงทนของการตอบสนองและความปลอดภัยในช่วงระยะเวลาการรักษาที่ยาวนานขึ้น

กลยุทธ์การบำบัดและแผนการพัฒนา

การบำบัดทดลองเหล่านี้จัดการกับความผิดปกติของกล้ามเนื้อทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีการแทรกแซงทางการบำบัดที่มีอยู่น้อย FSHD1 และ DM1 เป็นผลมาจากกิจกรรมของยีนที่ผิดปกติซึ่งทำให้ความสมบูรณ์และประสิทธิภาพของเนื้อเยื่อกล้ามเนื้อลดลง

Sarepta กำลังขยายพอร์ตโฟลิโอการพัฒนาที่เน้น RNA อย่างแข็งขัน องค์กรให้ความสำคัญกับแพลตฟอร์มการบำบัดที่จัดการกับกลไกทางพันธุกรรมพื้นฐานที่ขับเคลื่อนพยาธิสภาพของโรค

ผลการศึกษาเหล่านี้เป็นตัวแทนของก้าวสำคัญเบื้องต้นในเส้นทางการประเมินทางคลินิก การทดลองแบบควบคุมเพิ่มเติมจะจำเป็นในการกำหนดประสิทธิผลที่ยั่งยืนและประโยชน์ทางการบำบัดในกลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่ขึ้น

บริษัทระบุว่าข้อมูลการทดลองให้เหตุผลในการพัฒนาไปสู่ระยะต่อไปของการสืบสวนทางคลินิก กิจกรรมการพัฒนาในอนาคตจะได้รับการชี้นำโดยหลักฐานการทดลองที่เกิดขึ้นและการหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลที่กำลังดำเนินการอยู่

Sarepta ยืนยันว่าตัวเลือกการบำบัดทั้งสองจะยังคงเป็นองค์ประกอบหลักของกลยุทธ์การพัฒนา การเปิดเผยข้อมูลเพิ่มเติมคาดว่าจะเกิดขึ้นเมื่อโปรแกรมทางคลินิกมีความก้าวหน้า

โพสต์ หุ้น Sarepta Therapeutics (SRPT) ปรับตัวสูงขึ้นหลังผลการทดลอง siRNA โรคกล้ามเนื้อเสื่อมในเชิงบวก ปรากฏครั้งแรกบน Blockonomi