Перша у світі платформа екзосом EXO 001 забезпечує багатоцільову CAR-T терапію in vivo для солідних пухлин

Спільно розроблена Лікарнею Китайського медичного університету та Ever Supreme Bio Technology, платформа демонструє переконливе доклінічне знищення пухлин у кількох моделях

ТАЙЧЖУН, 13 лютого 2026 /PRNewswire/ — Рак довгий час залишається однією з провідних причин смерті на Тайвані, а солідні пухлини становлять понад 90% випадків раку у всьому світі, що робить їх найскладнішим напрямком для CAR-T клітинної терапії. Лікарня Китайського медичного університету (CMUH) оголосила сьогодні, що у співпраці з Ever Supreme Bio Technology вона успішно розробила першу у світі платформу таргетованих екзосом EXO 001 — проривну технологію, яка дозволяє здійснювати пряме програмування T-клітин in vivo для генерації мультитаргетних CAR-T клітин на основі нанотіл.

У кількох моделях солідних пухлин на тваринах EXO 001 продемонструвала значну терапевтичну ефективність, включаючи повне знищення пухлин у окремих випадках, пропонуючи принципово нову стратегію лікування для пацієнтів з прогресуючими солідними злоякісними новоутвореннями.

Імунне програмування in vivo долає обмеження традиційної CAR-T терапії

За словами суперінтенданта CMUH доктора Дер-Янга Чо, як аутологічна, так і алогенна CAR-T терапії наразі покладаються на складні та трудомісткі процеси виробництва клітин ex vivo. Для пацієнтів з швидко прогресуючими солідними пухлинами ці підходи часто є занадто повільними для задоволення клінічних потреб і залишаються обмеженими імунним відторгненням, невдачами у виробництві та високими витратами.

Основна інновація EXO 001 полягає в репозиціонуванні екзосом як носіїв для імунного програмування in vivo, що представляє собою вдосконалену еволюцію платформи CAR001, яка наразі проходить клінічну оцінку.

Після внутрішньовенного введення EXO 001 циркулює через ключові імунні органи, такі як селезінка, де вона точно доставляє гени Nb-CAR.BiTE до CD3-позитивних T-клітин. Це дозволяє здійснювати пряме генетичне програмування всередині організму пацієнта, перетворюючи нативні T-клітини в мультитаргетні CAR-T клітини, здатні проникати в солідні пухлини, вбивати ракові клітини та руйнувати імуносупресивне пухлинне мікрооточення.

Цей дизайн дозволяє імунним клітинам бути "навченими in vivo та негайно розгорнутими", поєднуючи імунну сумісність аутологічної CAR-T терапії з готовою доступністю та масштабованістю, типовою для алогенних підходів — важливий фактор ефективності EXO 001 проти солідних пухлин.

Переконливі дані на тваринах

Переконливі доклінічні результати: знищення пухлин та подовжена виживаність

Доктор Чо зазначив, що в мишачих моделях колоректального раку, раку підшлункової залози, злоякісних пухлин головного мозку та раку яєчників внутрішньовенне введення EXO 001 успішно генерувало CAR-T клітини in vivo. Ці клітини ефективно проникали в пухлинне мікрооточення, значно пригнічували ріст пухлини та подовжували виживаність у два-три рази. У деяких тварин пухлини були повністю ліквідовані з довгостроковими результатами без рецидивів.

Використовуючи екзосоми як засіб доставки генів та ліків, EXO 001 досягає вищої біосумісності та безпеки порівняно з вірусними векторами або синтетичними ліпідними матеріалами. Цей підхід знижує імуногенність, мінімізує ризик цитокінового шторму та утворення антитіл до препарату, а також знижує загальні імунологічні ризики.

Платформа з чіткими клінічними та промисловими перевагами

Вен-Лянг Хуан, генеральний менеджер Ever Supreme Bio Technology, підкреслив, що EXO 001 пропонує не лише академічну інновацію, але й значний трансляційний та комерційний потенціал, включаючи:

1. Джерело одноклітинної лінії зі стабільною якістю
   Екзосоми, отримані з однієї інженерної клітинної лінії, мінімізують варіабельність донора та підтримують стандартизоване виробництво та контроль якості.
2. Масштабоване виробництво відповідно до міжнародних стандартів
   Виробництво може здійснюватися в повністю закритих автоматизованих системах, що відповідають регуляціям FDA США для клітинних терапій.
3. Готовність до використання
   Усуває необхідність в пацієнт-специфічній або донор-специфічній культивації клітин ex vivo, забезпечуючи своєчасне втручання при швидко прогресуючих солідних пухлинах.
4. Переваги у вартості та покращена доступність
   Значно знижує загальні витрати на виробництво порівняно з традиційним аутологічним виробництвом CAR-T.
5. Розширюваність платформи
   Окрім солідних пухлин, платформа може бути адаптована для переносу різних CAR генів, нуклеїнових кислот або низькомолекулярних препаратів, підтримуючи кілька терапевтичних показань.
6. Потенціал для довгострокового протипухлинного імунітету
   Дослідження на тваринах вказують на індукцію CAR-T клітин з характеристиками імунної пам'яті, що свідчить про більш тривалі протиракові ефекти.

Глобальний імпульс у розробці CAR-T in vivo

В останні роки CAR-T in vivo стала ключовим фокусом для глобальних фармацевтичних лідерів. Компанії, такі як Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb та AbbVie, активно інвестували у вірусні вектори, ліпідні наночастинки та технології імунного програмування на основі наноносіїв для подолання обмежень традиційної CAR-T терапії при солідних пухлинах.

У цьому глобальному ландшафті платформа таргетованих екзосом EXO 001, розроблена спільно CMUH та Ever Supreme Bio Technology, виділяється використанням високобіосумісних, природно отриманих екзосом, пропонуючи диференційований та конкурентоспроможний на міжнародному рівні підхід.

Наступні кроки до клінічної трансляції

Це дослідження було прийнято до публікації в міжнародно визнаному журналі Advanced Science (січень 2026 року), отримало патенти в США та інших країнах і завершило передачу технології. Розробка виробництва та підготовка до клінічних випробувань наразі тривають, а перші випробування на людях очікуються вже наступного року з орієнтацією на пацієнтів з колоректальним раком, раком підшлункової залози, злоякісними пухлинами головного мозку та раком яєчників.

Платформа EXO 001 представляє новий горизонт для імунотерапії солідних пухлин та обіцяючий крок вперед для пацієнтів з прогресуючим раком.

Переглянути оригінальний контент для завантаження мультимедіа:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

ДЖЕРЕЛО China Medical University Hospital