周一盘后交易中,Exicure股价飙升140%,此前该公司公布了burixafor的积极2期数据。该药物正在测试帮助多发性骨髓瘤患者采集干细胞用于移植。
Exicure, Inc., XCUR
这项临床试验达到了其主要目标。约90%的患者在两次采集过程中获得了所需数量的干细胞。这种成功率让生物技术投资者感到兴奋。
这些数据在美国血液学会年会上发表。19名参与者中,17人在两次尝试中收集到足够的CD34+细胞。另外两名患者需要再多一次采集,但仍然达到了目标。
使这一结果脱颖而出的是药物在更棘手病例中的表现。一些患者之前接受过达雷木单抗治疗,这种疗法使干细胞采集更加困难。即使在这一组中,87.5%仍然达到了主要终点。
这是16名之前接触过达雷木单抗的患者,其中14人成功。对于一家小型生物技术公司来说,证明你的药物在困难患者群体中有效至关重要。
Burixafor展示了与该领域其他药物不同的特点。给药后一小时内干细胞水平达到峰值。这非常快。
这种快速作用意味着医生可能在同一天给患者用药并采集细胞。目前,这个过程通常需要多天和多次就诊。减少这些将使患者和医院的生活更轻松。
克利夫兰诊所的Jack Khouri博士领导了这项研究。他强调了burixafor如何减轻患者负担,特别是那些接受过降低干细胞数量治疗的患者。
安全性数据也看起来很干净。没有报告高于2级的药物相关副作用。这很重要,因为任何新药都需要既有效又可耐受。
该药物阻止CXCL12与干细胞上的CXCR4受体结合。当这种结合被阻断时,干细胞从骨髓移动到血流中。医生随后可以通过一种称为血浆分离术的过程收集它们。
这种干细胞采集对接受自体移植的患者来说是标准程序。细胞来自患者自己的身体,被储存起来,然后在高剂量化疗后返回。
多发性骨髓瘤患者经常需要这些移植。使采集过程更可靠和更快具有真正的价值。
Exicure在今年早些时候收购GPCR Therapeutics USA后将重点转向这一领域。在此之前,该公司致力于神经系统和皮肤疾病的不同技术。
股票跳涨对现有股东来说很好。但Exicure仍面临财务压力。该公司2024年净亏损为970万美元,低于前一年的1690万美元。
年底现金及等价物为1250万美元,高于2023年的450万美元。运营支出同比下降72%至480万美元。2024年收入为260万美元。
这些数字显示一家试图延长其资金使用期的公司。将需要更多资金推动burixafor通过3期试验。这是否通过股权发行、合作伙伴关系或许可协议实现还有待观察。
在这一公告之前,该公司一直在获得动力。股价连续上涨约六天,市值增加约1900万美元。2期数据发布为已经上涨的股票增添了燃料。
3期试验将是合乎逻辑的下一步。这是在更大的患者群体中测试药物以确认这些早期结果的地方。监管机构希望在批准任何新治疗方法之前看到更大研究中的一致数据。
竞争格局也很重要。存在其他CXCR4抑制剂,但burixafor在达雷木单抗暴露患者中的速度和表现可能给它一个优势。问题是这些优势是否在更大的试验中保持。
投资者还将关注公司如何管理其现金。小型生物技术公司的生死取决于其资助试验的能力。强大的数据有助于吸引投资,但执行仍然很重要。
该药物在有意义的患者群体中显示出有效性,安全性良好。干细胞采集比现有选择更快,即使在更困难的病例中成功率也保持高水平。这些是推动周一股价飙升的事实。
文章《Exicure (XCUR)股票:生物技术股因癌症药物突破而飙升140%》首次发表于Blockonomi。


