Modalis Mengumumkan Penerbitan dalam Human Gene Therapy Kajian yang Menunjukkan Pengaktifan Gen LAMA1 yang Berkesan untuk Rawatan LAMA2-CMD

• 平台CRISPR-GNDM^®在临床前模型中实现了对LAMA1的强效和特异性激活,具有治疗益处
• 在非人类灵长类动物中展示了良好的安全性和药效学特性

东京和麻省沃尔瑟姆–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation(东京证券交易所代码:4883)今日宣布,其题为"通过表观基因组编辑高效激活LAMA1基因作为LAMA2-CMD的治疗方法"的研究文章已在同行评审期刊人类基因治疗上发表。

该出版物强调了令人信服的临床前证据,表明Modalis专有的CRISPR-GNDM^®表观基因组编辑技术能够安全且有效地激活LAMA1基因,作为治疗LAMA2相关先天性肌营养不良症(LAMA2-CMD)的新型治疗策略,这是一种严重的儿科神经肌肉疾病,目前尚无获批的治疗方法。

主要研究发现包括:

• 在单次给予编码GNDM激活剂的肌肉趋向性AAV载体后,LAMA1实现了强效、肌肉特异性的激活
• DyW小鼠模型的存活率和肌肉功能显著改善,包括握力的剂量依赖性增加和肌肉组织学的正常化
• 在非人类灵长类动物(NHPs)中显示出良好的安全性和药效学特征,即使在幼年NHPs中使用半剂量也观察到强烈的LAMA1诱导

Modalis首席科学官Tetsuya Yamagata医学博士、哲学博士表示:"这项工作代表了首批在大型动物中进行系统性单载体表观基因组激活的示范之一。通过实现对不适合传统AAV基因替代方法的大型基因的靶向激活,这项研究为广泛的遗传疾病开启了新的治疗类别之门。"

首席执行官Haru Morita补充道:"这项研究的发表表明,支持我们主导项目MDL-101的非临床结果已被全球科学界认可为疗效和安全性的明确证据。这些数据为我们明年计划的临床试验奠定了科学基础,并显著增强了对更广泛的CRISPR-GNDM^®平台的信心。MDL-101的开发进展顺利,GLP毒理学研究和GMP生产正在顺利进行中。我们打算在完成后提交新药临床试验申请,并继续致力于推进该项目,为LAMA2-CMD患者提供变革性的一次性治疗选择。"

关于该出版物

• 标题: 通过表观基因组编辑高效激活LAMA1基因作为LAMA2-CMD的治疗方法
• 期刊: 人类基因治疗
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

作者: Yuanbo Qin、Talha Akbulut、Rajakumar Mandraju、Keith Connolly、Seth Levy、Tetsuya Yamagata等(Modalis Therapeutics)

关于MDL-101

MDL-101是一种正在开发中的研究性表观遗传基因激活疗法,用于治疗LAMA2先天性肌营养不良症(LAMA2-CMD)。

该疗法利用:

• 靶向LAMA1的引导RNA,LAMA1是与LAMA2高度同源的补偿基因
• 与转录激活剂融合的核酸酶失活型Cas9(dCas9)
• 包装在肌肉趋向性AAV载体中的肌肉特异性启动子

MDL-101旨在上调内源性LAMA1表达,以补偿由LAMA2突变引起的功能丧失。该项目有潜力成为LAMA2-CMD患者的一次性持久治疗方法。

关于Modalis

Modalis Therapeutics(东京证券交易所代码:4883)是一家生物技术公司,利用其专有的CRISPR-GNDM^®平台开创表观遗传基因调控,该平台能够在不切割DNA的情况下精确控制基因表达。该公司正在推进针对具有高度未满足医疗需求的遗传疾病的新型治疗药物管线,利用体内AAV递送来实现安全、持久和可扩展的治疗模式。

欲了解更多信息,请访问https://www.modalistx.com/en。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关未来事件以及Modalis Therapeutics Corporation产品的潜在开发和商业化的前瞻性陈述。这些陈述基于当前的预期和假设,涉及风险和不确定性,可能导致实际结果与所表达或暗示的结果存在重大差异。除法律要求外,Modalis不承担更新这些陈述的义务。

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