Nucleome Therapeutics提名首个临床前开发候选药物

首创单克隆抗体 激动剂计划用于炎症消退,可广泛应用于主要慢性炎症疾病

Nucleome非编码遗传学平台的演进揭示了高度未满足需求疾病领域的进一步突破性见解

英格兰牛津,2026年1月7日 /PRNewswire/ — Nucleome Therapeutics('Nucleome'或'公司'),一家通过3D人类遗传学的突破性方法解决炎症疾病分子病因的公司,在提名其首个首创计划NTP464的临床前开发候选药物后提供研发更新。该计划将从其发现平台向IND启用研究推进。

Nucleome首席执行官Mark Bodmer博士表示: "2025年标志着Nucleome取得巨大进展的一年,无论是我们的遗传学发现技术还是研发管线。我们的实验室技术Micro Capture-C(MCC),结合机器学习和其他计算方法的战略部署,通过破译基因组3D结构中的基因调控模式,将遗传学推进到前所未有的水平。这重新定义了遗传变异可以揭示的疾病信息,无论是药物靶点发现还是患者群体分层。 

"我们创建了炎症疾病分子机制最全面的物理图谱,并继续用新兴数据增强它。这意味着我们现在可以在患者需求最未满足的领域揭示人类疾病的因果驱动因素。我们首个开发候选药物NTP464的提名是Nucleome迈出的重要一步,也是当我们的尖端平台与治疗设计相结合时所能实现的有力例证。"

NTP464候选药物提名

NTP464的靶点是使用Nucleome专有的遗传学方法套件识别的新型炎症检查点。通过了解自身免疫疾病患者的遗传变异如何影响与蛋白质编码基因的物理3D相互作用,Nucleome发现了一个深刻的多细胞炎症消退协调器,具有超越当前先进疗法的潜力。该靶点在健康个体中起到消退炎症作用的核心机制,在类风湿性关节炎(RA)、系统性红斑狼疮(SLE)和炎症性肠病(IBD)等自身免疫疾病患者中变得失调。

被提名为临床前开发候选药物的新型单克隆激动剂抗体具有出色的效力、选择性和可开发性特征。NTP464在多个临床前体外试验中展示了疗效,包括抑制B细胞、T细胞和巨噬细胞活化以及促进Treg抑制活性的令人信服的组合。该计划为炎症疾病治疗提供了新原理,现在将向IND启用研究推进。

非编码遗传学的世界领先创新

Nucleome专有技术的实验和计算两方面的重大进展导致了能力的飞跃:现在可以在单个实验中以碱基对精度测量基因组中每个基因的启动子与其所有调控元件之间的相互作用。

公司将这项技术应用于炎症疾病,产生了由人类非编码遗传学提供信息的这些疾病分子驱动因素的精确而全面的图谱。这种对基因调控的洞察历来一直难以捉摸。通过分析这些专有数据,Nucleome建立了一种方法,能够根据预测的临床成功概率对靶点-适应症对进行优先排序。在大量新型靶点中,公司还识别了成功上市药物的靶点,基于已知临床结果提供了回顾性证据,证明这种新方法与疾病治疗相关。从该图谱中提取的符合Nucleome高遗传支持阈值的新型靶点,预计比没有这种遗传支持的靶点在临床上成功的可能性要大得多。

Nucleome正在挖掘这个专有图谱以建立首创遗传识别靶点的研发管线,同时揭示多种炎症疾病适应症内部和之间机制定义的患者亚组。Nucleome的核心原则是人类遗传学解锁了开发更成功疗法的关键——通过正确的机制将正确的靶点与正确的患者联系起来。

保护Nucleome的创新

Nucleome的专有技术受到强大而广泛的专利组合的保护,该组合在商业相关市场中保护其独特创新平台的价值。2025年授予的几项新专利保护了MCC和Nucleome的专有"变异功能验证"(VFV)技术。新的专利申请持续被考虑和提交,以保护公司药物候选药物的技术进步和物质组成。 

编者注

关于Nucleome Therapeutics
Nucleome是一家免疫学公司,通过解决人类遗传学的革命性新方法来应对疾病的根本原因。Nucleome对非编码基因组的功能和重要性及其内部变异如何导致疾病有深入的分子理解。公司创建了变革性的3D基因组学技术,将疾病相关遗传变异与它们在疾病中失调的基因联系起来。其核心是能够以业界和学术界独有的精度和规模读取非编码基因组中的3D相互作用。

Nucleome是第一家大规模构建从人类疾病遗传学中识别的免疫系统失调丰富数据图谱的公司,使其能够阐明疾病的机制基础,识别数百个新型靶点,并根据患者共同的机制性疾病驱动因素对患者进行分组。公司正在构建遗传识别疗法的研发管线以恢复炎症疾病的健康,首个计划NTP464处于临床前开发阶段。

Nucleome得到世界级投资者联盟的支持:默克集团的风险投资部门M Ventures;强生创新-JJDC, Inc.("JJDC");辉瑞风险投资;英国商业银行和创始投资者牛津科学企业。 访问网站了解更多信息:www.nucleome.com 

查看原始内容:https://www.prnewswire.com/news-releases/nucleome-therapeutics-nominates-first-preclinical-development-candidate-302654161.html

来源 Nucleome Therapeutics