全球首创 EXO 001 外泌体平台实现体内多靶点 CAR-T 治疗实体肿瘤

由中国医药大学附设医院与永昇生物科技联合开发,该平台在多个模型中展现出令人信服的临床前肿瘤清除效果

台中, 2026年2月13日 /美通社/ — 癌症长期以来一直位居台湾主要死亡原因之列,而实体肿瘤占全球癌症病例的90%以上,使其成为CAR-T细胞疗法最具挑战性的前沿领域。中国医药大学附设医院(CMUH)今日宣布,与永昇生物科技合作,成功开发出全球首创的EXO 001靶向外泌体平台,这项突破性技术能够在体内直接编程T细胞,生成基于多靶点纳米抗体的CAR-T细胞。

在多个实体肿瘤动物模型中,EXO 001展现出显著的治疗效果,包括在某些病例中完全根除肿瘤,为晚期实体恶性肿瘤患者提供了一种全新的治疗策略。

体内免疫编程克服传统CAR-T疗法的局限性

根据中国医药大学附设医院院长周德阳博士表示,目前自体和异体CAR-T疗法都依赖于复杂且耗时的体外细胞制造过程。对于快速进展的实体肿瘤患者而言,这些方法往往过于缓慢而无法满足临床需求,并且仍受限于免疫排斥、制造失败和高昂成本。

EXO 001的核心创新在于将外泌体重新定位为体内免疫编程的载体,代表了目前正在接受临床评估的CAR001平台的先进演变。

经静脉注射后,EXO 001通过脾脏等关键免疫器官循环,精确地将Nb-CAR.BiTE基因递送至CD3阳性T细胞。这使得能够在患者体内直接进行基因编程,将原生T细胞转化为能够浸润实体肿瘤、杀死癌细胞并瓦解免疫抑制性肿瘤微环境的多靶点CAR-T细胞。

这种设计使免疫细胞能够"在体内训练并立即部署",结合了自体CAR-T疗法的免疫相容性以及通常与异体方法相关的即用型可用性和可扩展性——这是EXO 001对抗实体肿瘤有效性的关键因素。 

令人信服的动物数据

令人信服的临床前结果:肿瘤清除和延长生存期

周博士指出,在结直肠癌、胰腺癌、恶性脑肿瘤和卵巢癌的小鼠模型中,静脉注射EXO 001成功在体内生成CAR-T细胞。这些细胞有效穿透肿瘤微环境,显著抑制肿瘤生长,并将生存期延长两到三倍。在一些动物中,肿瘤被完全消除,且长期无复发。

通过使用外泌体作为基因和药物递送载体,EXO 001与病毒载体或合成脂质材料相比,实现了更高的生物相容性和安全性。这种方法降低了免疫原性,最大限度地减少了细胞因子风暴和抗药抗体形成的风险,并降低了整体免疫相关风险。

具有明确临床和产业优势的平台

永昇生物科技总经理黄文良强调,EXO 001不仅提供学术创新,还具有强大的转化和商业化潜力,包括:      

1. 单一细胞系来源,质量稳定
   源自单一工程细胞系的外泌体最大限度地减少了供体变异性,并支持标准化生产和质量控制。
2. 符合国际标准的可扩展制造
   生产可以在符合美国FDA细胞疗法法规的全封闭自动化系统中进行。
3. 即用型就绪
   无需患者或供体特异性的体外细胞培养,能够及时干预快速进展的实体肿瘤。
4. 成本优势和可及性提高
   与传统自体CAR-T制造相比,显著降低了整体生产成本。
5. 平台可扩展性
   除实体肿瘤外,该平台可以适配携带不同的CAR基因、核酸或小分子药物,支持多种治疗适应症。
6. 长期抗肿瘤免疫的潜力
   动物研究表明可诱导具有免疫记忆特征的CAR-T细胞,显示更持久的抗癌效果。

体内CAR-T开发的全球势头

近年来,体内CAR-T已成为全球制药巨头的关键焦点。吉利德科学(Kite)、阿斯利康、百时美施贵宝和艾伯维等公司积极投资于病毒载体、脂质纳米颗粒和基于纳米载体的免疫编程技术,以克服传统CAR-T疗法在实体肿瘤中的局限性。

在这一全球格局中,由中国医药大学附设医院和永昇生物科技联合开发的EXO 001靶向外泌体平台,因其使用高生物相容性、天然来源的外泌体而脱颖而出,提供了一种差异化且具有国际竞争力的方法。

迈向临床转化的下一步

这项研究已被国际知名期刊《先进科学》(2026年1月)接受发表,已在美国和其他国家获得专利,并已完成技术转移。制造开发和临床试验准备工作目前正在进行中,预计最早明年进行首次人体试验,目标患者为结直肠癌、胰腺癌、恶性脑肿瘤和卵巢癌患者。

EXO 001平台代表了实体肿瘤免疫疗法的新前景,也是晚期癌症患者前进的希望之步。

查看原始内容以下载多媒体:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

来源 中国医药大学附设医院