Cổ phần Exicure (XCUR): Cổ phần Công nghệ sinh học tăng vọt 140% nhờ đột phá thuốc điều trị ung thư

TLDR

• Cổ phiếu Exicure tăng vọt 140% sau giờ giao dịch sau khi công bố kết quả thử nghiệm Giai đoạn 2 tích cực cho burixafor ở bệnh nhân đa u tủy
• 90% người tham gia nghiên cứu đã thu thập thành công tế bào gốc cần thiết để cấy ghép trong hai phiên thu thập
• Thuốc có hiệu quả ngay cả với bệnh nhân đã điều trị bằng daratumumab trước đó, đạt tỷ lệ thành công 87,5% trong nhóm khó điều trị hơn này
• Burixafor cho thấy tác dụng nhanh chóng với mức tế bào gốc đạt đỉnh trong vòng một giờ, cho phép dùng thuốc và thu thập cùng ngày
• Thử nghiệm cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi với không có tác dụng phụ liên quan đến thuốc cao hơn Cấp độ 2

Cổ phiếu Exicure tăng vọt 140% trong giao dịch sau giờ làm việc hôm thứ Hai sau khi công ty công bố dữ liệu Giai đoạn 2 tích cực cho burixafor. Loại thuốc này đang được thử nghiệm để giúp bệnh nhân đa u tủy thu thập tế bào gốc để cấy ghép.

Exicure, Inc., XCUR

Thử nghiệm lâm sàng đã đạt mục tiêu chính của nó. Khoảng 90% bệnh nhân đã có được số lượng tế bào gốc họ cần trong hai phiên thu thập. Đó là loại tỷ lệ thành công khiến các nhà đầu tư công nghệ sinh học phấn khích.

Dữ liệu đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ. Trong số 19 người tham gia, 17 người đã thu thập đủ tế bào CD34+ trong hai lần thử. Hai bệnh nhân còn lại cần thêm một phiên nữa nhưng vẫn đạt được mục tiêu.

Điều làm nổi bật kết quả này là cách thuốc hoạt động trong các trường hợp khó khăn hơn. Một số bệnh nhân trước đó đã nhận daratumumab, một liệu pháp khiến việc thu thập tế bào gốc khó khăn hơn. Ngay cả trong nhóm này, 87,5% vẫn đạt được điểm cuối chính.

Đó là 16 bệnh nhân đã tiếp xúc với daratumumab trước đó, và 14 người trong số họ đã thành công. Đối với một công ty công nghệ sinh học nhỏ, việc chứng minh thuốc của bạn hoạt động hiệu quả trong các quần thể bệnh nhân khó khăn là rất quan trọng.

Tốc độ Có Thể Là Lợi Thế Thực Sự

Burixafor cho thấy điều gì đó khác biệt so với các loại thuốc khác trong lĩnh vực này. Mức tế bào gốc đỉnh xuất hiện trong vòng một giờ sau khi dùng thuốc. Điều đó rất nhanh.

Hành động nhanh chóng có nghĩa là bác sĩ có thể tiềm năng dùng thuốc cho bệnh nhân và thu thập tế bào trong cùng một ngày. Hiện tại, quá trình này thường mất nhiều ngày và nhiều lần thăm khám. Cắt giảm điều đó sẽ làm cuộc sống dễ dàng hơn cho bệnh nhân và bệnh viện.

Tiến sĩ Jack Khouri từ Cleveland Clinic đã dẫn đầu nghiên cứu. Ông nhấn mạnh cách burixafor có thể giảm gánh nặng cho bệnh nhân, đặc biệt là những người đã điều trị làm giảm số lượng tế bào gốc.

Dữ liệu an toàn cũng trông sạch sẽ. Không có tác dụng phụ liên quan đến thuốc trên Cấp độ 2 được báo cáo. Điều đó quan trọng vì bất kỳ loại thuốc mới nào cũng cần phải vừa hiệu quả vừa dung nạp được.

Burixafor Thực Sự Hoạt Động Như Thế Nào

Thuốc ngăn chặn CXCL12 liên kết với thụ thể CXCR4 trên tế bào gốc. Khi liên kết đó bị chặn, tế bào gốc di chuyển từ tủy xương vào máu. Bác sĩ sau đó có thể thu thập chúng thông qua một quá trình gọi là apheresis.

Loại thu thập tế bào gốc này là tiêu chuẩn cho bệnh nhân nhận cấy ghép tự thân. Các tế bào đến từ cơ thể của chính bệnh nhân, được lưu trữ, và sau đó được trả lại sau khi hóa trị liều cao.

Bệnh nhân đa u tủy thường cần những ca cấy ghép này. Làm cho quá trình thu thập đáng tin cậy hơn và nhanh hơn có giá trị thực sự.

Exicure đã chuyển trọng tâm sang lĩnh vực này vào đầu năm nay sau khi mua lại GPCR Therapeutics USA. Trước đó, công ty làm việc với công nghệ khác nhau cho các tình trạng thần kinh và da.

Thực Tế Tài Chính

Sự tăng vọt của cổ phiếu là điều tuyệt vời cho các cổ đông hiện tại. Nhưng Exicure vẫn phải đối mặt với áp lực tài chính. Công ty đã báo cáo lỗ ròng 9,7 triệu đô la trong năm 2024, giảm từ 16,9 triệu đô la của năm trước.

Tiền mặt và các khoản tương đương đạt 12,5 triệu đô la vào cuối năm, tăng từ 4,5 triệu đô la năm 2023. Chi phí hoạt động giảm 72% so với cùng kỳ năm trước xuống còn 4,8 triệu đô la. Doanh thu đạt 2,6 triệu đô la cho năm 2024.

Những con số này cho thấy một công ty đang cố gắng kéo dài thời gian hoạt động của mình. Sẽ cần thêm tài trợ để đưa burixafor qua các thử nghiệm Giai đoạn 3. Liệu điều đó đến từ các đợt chào bán cổ phiếu, hợp tác, hay các thỏa thuận cấp phép vẫn còn phải xem.

Công ty đã đạt được đà tăng trưởng trước thông báo này. Cổ phiếu tăng liên tục khoảng sáu ngày liên tiếp, tăng thêm khoảng 19 triệu đô la giá trị thị trường. Việc công bố dữ liệu Giai đoạn 2 đã thêm nhiên liệu cho một cổ phiếu đã đang chuyển động.

Điều Gì Sẽ Đến Tiếp Theo cho Exicure

Một thử nghiệm Giai đoạn 3 sẽ là bước tiếp theo hợp lý. Đó là nơi thuốc được thử nghiệm trong một nhóm bệnh nhân lớn hơn để xác nhận những kết quả ban đầu này. Các cơ quan quản lý muốn thấy dữ liệu nhất quán trên các nghiên cứu lớn hơn trước khi phê duyệt bất kỳ phương pháp điều trị mới nào.

Cảnh quan cạnh tranh cũng quan trọng. Các chất ức chế CXCR4 khác tồn tại, nhưng tốc độ và hiệu suất của burixafor ở bệnh nhân đã tiếp xúc với daratumumab có thể mang lại lợi thế. Câu hỏi là liệu những lợi thế đó có giữ vững trong các thử nghiệm lớn hơn không.

Các nhà đầu tư cũng sẽ theo dõi cách công ty quản lý tiền mặt của mình. Các công ty công nghệ sinh học nhỏ sống và chết bởi khả năng tài trợ cho các thử nghiệm của họ. Dữ liệu mạnh mẽ giúp thu hút đầu tư, nhưng việc thực hiện vẫn quan trọng.

Thuốc đã cho thấy hiệu quả trong một quần thể bệnh nhân có ý nghĩa với hồ sơ an toàn sạch sẽ. Việc thu thập tế bào gốc diễn ra nhanh hơn so với các lựa chọn hiện có, và tỷ lệ thành công vẫn cao ngay cả trong các trường hợp khó khăn hơn. Đó là những sự thật thúc đẩy sự tăng vọt của cổ phiếu vào thứ Hai.

Bài đăng Exicure (XCUR) Stock: Cổ phiếu Công nghệ sinh học Tăng vọt 140% nhờ Đột phá Thuốc Ung thư xuất hiện đầu tiên trên Blockonomi.