Stoke Therapeutics Mengumumkan Pembaruan Jadwal untuk Penyelesaian Pendaftaran dan Pembacaan Data Fase 3 dari Studi EMPEROR mengenai Zorevunersen untuk Pengobatan Sindrom Dravet

— Perusahaan kini mengharapkan untuk menyelesaikan pendaftaran 150 pasien pada Q2 2026, dengan pembacaan data Fase 3 pada pertengahan 2027; Pengajuan NDA bergulir direncanakan untuk dimulai pada paruh pertama 2027—

— Diskusi dengan FDA terus berlanjut setelah pertemuan multidisiplin baru-baru ini; Perusahaan terus mengeksplorasi potensi untuk pengembangan, pendaftaran dan pengiriman zorevunersen yang dipercepat kepada pasien —

— Perusahaan akan mempresentasikan di Konferensi Kesehatan J.P. Morgan Tahunan ke-44 pada hari Selasa, 13 Januari 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) adalah perusahaan bioteknologi yang berdedikasi untuk memulihkan ekspresi protein dengan memanfaatkan potensi tubuh dengan obat RNA dan memiliki obat investigasi utama, zorevunersen, dalam pengembangan dengan Biogen (Nasdaq: BIIB) sebagai perawatan pengubah penyakit potensial kelas pertama untuk sindrom Dravet. Hari ini, Perusahaan mengumumkan jadwal yang dipercepat untuk penyelesaian pendaftaran dan pembacaan data Fase 3 dari studi EMPEROR. Penyelesaian pendaftaran 150 pasien kini diharapkan pada kuartal kedua 2026. Kemajuan pendaftaran ini menempatkan studi EMPEROR Fase 3 pada jalur untuk pembacaan data pada pertengahan 2027 yang diharapkan akan mendukung pengajuan New Drug Application (NDA) ke U.S. Food and Drug Administration (FDA). Perusahaan berencana untuk memulai pengajuan NDA bergulir pada paruh pertama 2027.

Selain itu, sebagai bagian dari Penetapan Terapi Terobosan zorevunersen, pertemuan multidisiplin diadakan dengan FDA untuk membahas pengembangan klinis zorevunersen yang sedang berlangsung, termasuk eksplorasi jalur regulasi yang dipercepat potensial. Tidak ada perubahan langsung pada program pengembangan zorevunersen yang disepakati dalam pertemuan tersebut. FDA telah meminta informasi tambahan, dan diskusi antara Perusahaan dan Badan tersebut terus berlanjut mengenai peluang potensial untuk mempercepat pengembangan, pendaftaran dan pengiriman zorevunersen kepada pasien.

"Tingkat pendaftaran dalam studi EMPEROR Fase 3 sangat menggembirakan dan mendukung kebutuhan yang signifikan untuk perawatan pengubah penyakit untuk sindrom Dravet. Waktu yang dipercepat untuk penyelesaian pendaftaran 150 pasien, selain Penetapan Terapi Terobosan, memposisikan kami untuk memulai pengajuan NDA bergulir pada paruh pertama 2027 yang menghasilkan potensi untuk mengantarkan zorevunersen kepada pasien lebih cepat dari yang diharapkan semula," kata Ian F. Smith, Chief Executive Officer dan Direktur Stoke Therapeutics. "Pertemuan multidisiplin kami baru-baru ini produktif dan kami menghargai minat FDA dalam memperdalam pemahaman mereka tentang sindrom Dravet dan dampaknya pada pasien dan keluarga mereka sambil juga meluangkan waktu untuk meninjau dan mendiskusikan data klinis kami selama empat tahun. Selanjutnya, kami telah menanggapi permintaan Badan untuk informasi tambahan dan kami berharap untuk terus terlibat dengan mereka sebagai bagian dari komitmen kami untuk mengeksplorasi setiap kesempatan untuk mengantarkan zorevunersen kepada pasien secepat mungkin."

Per 9 Januari 2026, hampir 330 pasien secara global telah diidentifikasi oleh peneliti sebagai kandidat studi potensial. Dari jumlah tersebut, sekitar 60 pasien saat ini berada dalam periode penyaringan formal 8 minggu yang segera mendahului pengacakan dan tambahan sekitar 60 pasien telah maju ke pengacakan dan pemberian dosis.

Panduan Keuangan

Perusahaan memiliki sekitar $391,7 juta dalam bentuk kas, setara kas dan surat berharga yang dapat diperdagangkan per 31 Desember 2025. Dana ini, dikombinasikan dengan hasil yang memenuhi syarat dari kolaborasi Biogen, diharapkan dapat mendanai operasi hingga 2028.

Informasi Webcast Konferensi Kesehatan J.P. Morgan

Chief Executive Officer Ian F. Smith akan mempresentasikan di Konferensi Kesehatan J.P. Morgan Tahunan ke-44 pada hari Selasa, 13 Januari 2026, pukul 7:30 malam Waktu Bagian Timur (4:30 sore Waktu Pasifik) di San Francisco, CA. Webcast audio langsung dari presentasi akan tersedia di bagian Investors & News situs web Stoke di https://investor.stoketherapeutics.com/ dan dapat diakses dengan mengikuti Link ini. Pemutaran ulang webcast akan tersedia selama 30 hari setelah presentasi.

Tentang Sindrom Dravet

Sindrom Dravet adalah ensefalopati perkembangan dan epilepsi (DEE) yang parah yang ditandai dengan kejang berulang serta gangguan kognitif dan perilaku yang signifikan. Sebagian besar kasus Dravet disebabkan oleh mutasi pada satu salinan gen SCN1A, yang menyebabkan tingkat protein NaV1.1 yang tidak mencukupi dalam sel neuron di otak. Bahkan ketika diobati dengan obat anti-kejang terbaik yang tersedia (ASM), hingga 57 persen pasien dengan sindrom Dravet tidak mencapai pengurangan ≥50 persen dalam frekuensi kejang. Komplikasi penyakit sering berkontribusi pada kualitas hidup yang buruk bagi pasien dan pengasuh mereka. Gangguan perkembangan dan kognitif sering mencakup disabilitas intelektual, keterlambatan perkembangan, masalah gerakan dan keseimbangan, gangguan bahasa dan bicara, cacat pertumbuhan, kelainan tidur, gangguan sistem saraf otonom dan gangguan mood. Dibandingkan dengan populasi epilepsi umum, orang yang hidup dengan sindrom Dravet memiliki risiko lebih tinggi kematian mendadak yang tidak terduga pada epilepsi, atau SUDEP; hingga 20 persen anak-anak dan remaja dengan sindrom Dravet meninggal sebelum dewasa karena SUDEP, kejang berkepanjangan, kecelakaan terkait kejang atau infeksi¹. Sindrom Dravet terjadi secara global dan tidak terkonsentrasi di wilayah geografis atau kelompok etnis tertentu. Saat ini, diperkirakan hingga 38.000 orang hidup dengan sindrom Dravet di AS (~16.000), Inggris, EU-4 dan Jepang.² Tidak ada terapi pengubah penyakit yang disetujui untuk orang yang hidup dengan sindrom Dravet.

Tentang Zorevunersen

Zorevunersen adalah oligonukleotida antisense investigasi yang dirancang untuk mengobati penyebab mendasar sindrom Dravet dengan meningkatkan produksi protein NaV1.1 fungsional dalam sel otak dari salinan gen SCN1A yang tidak bermutasi (tipe liar). Mekanisme aksi yang sangat berbeda ini bertujuan untuk mengurangi frekuensi kejang melampaui apa yang telah dicapai dengan obat anti-kejang dan untuk meningkatkan perkembangan saraf, kognisi dan perilaku. Zorevunersen telah menunjukkan potensi untuk modifikasi penyakit dan telah diberikan penunjukan obat yatim piatu oleh FDA dan EMA. FDA juga telah memberikan zorevunersen penunjukan penyakit pediatrik langka dan Penetapan Terapi Terobosan untuk pengobatan sindrom Dravet dengan mutasi yang dikonfirmasi tidak terkait dengan peningkatan fungsi, pada gen SCN1A. Stoke memiliki kolaborasi strategis dengan Biogen untuk mengembangkan dan mengkomersialkan zorevunersen untuk sindrom Dravet. Di bawah kolaborasi, Stoke mempertahankan hak eksklusif untuk zorevunersen di Amerika Serikat, Kanada, dan Meksiko; Biogen menerima hak komersialisasi eksklusif untuk seluruh dunia.

Tentang Studi EMPEROR

Studi EMPEROR Fase 3 (NCT06872125) adalah studi global, double-blind, terkontrol sham yang mengevaluasi kemanjuran, keamanan dan tolerabilitas zorevunersen pada anak-anak usia 2 hingga <18 dengan sindrom Dravet dengan varian yang dikonfirmasi dalam gen SCN1A yang tidak terkait dengan peningkatan fungsi. Uji coba saat ini mendaftarkan sekitar 150 pasien di Amerika Serikat, Inggris dan Jepang yang diharapkan mendukung NDA. Setidaknya 20 pasien tambahan diharapkan mendaftar di Jerman, Spanyol, Prancis dan Italia mulai kuartal kedua 2026. Peserta diacak 1:1 untuk menerima zorevunersen melalui pemberian intratekal atau komparator sham selama periode perawatan 52 minggu setelah periode baseline 8 minggu. Setelah penyelesaian periode perawatan studi, peserta yang memenuhi syarat akan ditawarkan perawatan berkelanjutan dengan zorevunersen sebagai bagian dari studi OLE. Titik akhir utama dari studi ini adalah persen perubahan dari baseline dalam frekuensi kejang motorik mayor pada minggu 28 pada pasien yang menerima zorevunersen dibandingkan dengan sham. Titik akhir sekunder utama adalah daya tahan efek pada frekuensi kejang motorik mayor dan perbaikan dalam perilaku dan kognisi yang diukur dengan subdomain Vineland-3, termasuk komunikasi ekspresif, komunikasi reseptif, hubungan interpersonal, keterampilan koping dan keterampilan pribadi. Titik akhir tambahan termasuk keamanan, Clinician Global Impression of Change (CGI-C), Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) dan Bayley Scales of Infant Development (BSID-IV). Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi https://www.emperorstudy.com/.

Tentang Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), adalah perusahaan bioteknologi yang berdedikasi untuk memulihkan ekspresi protein dengan memanfaatkan potensi tubuh dengan obat RNA. Menggunakan pendekatan TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) yang dipatenkan Stoke, Stoke mengembangkan oligonukleotida antisense (ASO) untuk secara selektif memulihkan tingkat protein yang terjadi secara alami. Obat pertama Stoke dalam pengembangan, zorevunersen, telah menunjukkan potensi untuk modifikasi penyakit pada pasien dengan sindrom Dravet dan saat ini sedang dievaluasi dalam studi Fase 3. Fokus awal Stoke adalah penyakit sistem saraf pusat dan mata yang disebabkan oleh kehilangan ~50% dari tingkat protein normal (haploinsufisiensi). Bukti konsep telah ditunjukkan pada organ, jaringan, dan sistem lain, mendukung potensi luas untuk pendekatan yang dipatenkan Stoke. Stoke berkantor pusat di Bedford, Massachusetts. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi https://www.stoketherapeutics.com/.

Catatan Peringatan Stoke Therapeutics Mengenai Pernyataan Berwawasan Ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti ketentuan "safe harbor" dari Private Securities Litigation Reform Act tahun 1995, termasuk, namun tidak terbatas pada: kemampuan zorevunersen untuk mengobati penyebab mendasar sindrom Dravet dan mengurangi kejang atau menunjukkan perbaikan dalam perilaku dan kognisi pada tingkat dosis yang ditunjukkan atau sama sekali; manfaat potensial, keamanan dan kemanjuran zorevunersen; waktu dan kemajuan yang diharapkan dari uji klinis, pembacaan data, pertemuan regulasi, keputusan regulasi dan presentasi lainnya; karakterisasi pertemuan dan diskusi Perusahaan dengan FDA; dan kemampuan Perusahaan untuk mencapai pengajuan atau persetujuan NDA pada kerangka waktu yang dipercepat yang diungkapkan atau sama sekali. Pernyataan termasuk kata-kata seperti "rencana," "potensial," "akan," "lanjutkan," "harapkan," atau kata-kata serupa dan pernyataan dalam bentuk masa depan adalah pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian, serta asumsi, yang, jika terbukti salah atau tidak sepenuhnya terwujud, dapat menyebabkan hasil Stoke berbeda secara material dari yang dinyatakan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut, termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko dan ketidakpastian terkait dengan: kemampuan Perusahaan untuk memajukan, mendapatkan persetujuan regulasi dan akhirnya mengkomersialkan kandidat produknya; bahwa jika kolaborator melanggar atau mengakhiri perjanjian mereka, Perusahaan tidak akan memperoleh manfaat finansial atau lainnya yang diantisipasi; kemungkinan bahwa Perusahaan dan Biogen mungkin tidak berhasil dalam pengembangan zorevunersen mereka dan bahwa, bahkan jika berhasil, mereka mungkin tidak dapat berhasil mengkomersialkan zorevunersen; hasil positif dalam uji klinis mungkin tidak direplikasi dalam uji coba selanjutnya atau keberhasilan dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak memprediksi hasil dalam uji tahap akhir; kemampuan Perusahaan untuk melindungi kekayaan intelektualnya; kemampuan Perusahaan untuk mendanai kegiatan pengembangan dan mencapai tujuan pengembangan hingga 2028; dan risiko dan ketidakpastian lain yang dijelaskan di bawah judul "Risk Factors" dalam Laporan Tahunannya pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir 31 Desember 2024, laporan triwulanannya pada Formulir 10-Q, dan dokumen lain yang diajukannya ke Securities and Exchange Commission. Pernyataan berwawasan ke depan ini hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini, dan Perusahaan tidak berkewajiban untuk merevisi atau memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal ini.

Referensi:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Berdasarkan perkiraan awal Stoke Therapeutics, yang menskalakan insiden tahunan ke prevalensi menggunakan tingkat kelahiran hidup khusus negara selama 85 tahun terakhir dan disesuaikan untuk mortalitas khusus Dravet. Perkiraan ini didasarkan pada tingkat insiden yang diterbitkan oleh Wu et al., Pediatrics, 2015.

Kontak

Kontak Media & Investor:
Susan Willson

Vice President, Corporate Communications

[email protected]
415-509-8202

Doug Snow

Director, Communications & Investor Relations

[email protected]
508-642-6485