Hope Biosciences Research Foundation Melaporkan Hasil Uji Coba Fase II yang Menjanjikan untuk Terapi Sel Punca pada Penyakit Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Organisasi riset klinis di wilayah Houston, Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) hari ini membagikan hasil utama positif dari uji klinis Fase II untuk mengevaluasi terapi sel punca mesenkimal alogenik yang berasal dari jaringan adiposa (HB-adMSCs) Hope Biosciences untuk pasien dengan Penyakit Parkinson (PD) tahap awal hingga sedang, suatu kondisi yang saat ini dianggap tidak dapat disembuhkan yang memengaruhi sekitar satu juta orang di AS, dengan proyeksi populasi pasien global mencapai 25 juta pada tahun 2050.

Uji klinis ini berhasil memenuhi titik akhir utamanya, menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam fungsi motorik untuk kelompok perlakuan dibandingkan dengan kelompok plasebo. Uji klinis (NCT04995081) ini merupakan studi acak seimbang, tersamar ganda, satu pusat yang mendaftarkan 60 peserta, 30 dalam kelompok perlakuan dan 30 dalam kelompok plasebo, yang mensyaratkan enam infus intravena berisi 200 juta sel punca selama 32 minggu. Akhir studi adalah 52 minggu. Titik akhir utama mencakup perubahan signifikan secara klinis dalam fungsi motorik, menggunakan Pengalaman Motorik Kehidupan Sehari-hari yang dilaporkan pasien (MDS-UPDRS Bagian II) dan Fungsi Motorik yang dinilai oleh dokter (MDS-UPDRS Bagian III).

Pada akhir studi, MDS-UPDRS Bagian III yang dinilai oleh dokter menunjukkan efek pengobatan yang progresif dan bermakna secara klinis. Peningkatan pada kelompok perlakuan meningkat seiring infus berturut-turut, dengan ukuran efek yang bertambah seiring waktu (Cohen's d: Infus 4 = 0,34, Infus 5 = 0,40, Infus 6 = 0,87). Pada infus keenam dan terakhir, kelompok perlakuan mencapai perubahan rata-rata dari baseline sebesar −9,82 poin dibandingkan −0,50 pada plasebo (perbedaan rata-rata yang disesuaikan RMA −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), jauh melampaui MCID sebesar −3,25. Analisis Bayesian memperkuat temuan ini, mengonfirmasi relevansi statistik dan klinis. Pengobatan aman dan dapat ditoleransi di kedua kelompok.

"Waktu perbaikan pasien muncul sebagai poin penting," kata Donna Chang, Presiden HBRF. "Infus awal menunjukkan peningkatan kecil dalam fungsi motorik. Namun, pada infus keenam, kelompok perlakuan menunjukkan peningkatan kumulatif terbesar. Pada akhir studi, kami melihat penurunan skor dari titik tertinggi tersebut. Secara keseluruhan, ini berarti peningkatan fungsi motorik dimungkinkan melalui pengobatan dengan terapi seluler ini, dan bahwa pengobatan yang konsisten dan berulang mungkin merupakan jalur paling menjanjikan untuk peningkatan berkelanjutan dalam fungsi motorik bagi individu yang hidup dengan Penyakit Parkinson."

Chang juga mengutip validasi desain protokol sebagai pencapaian, mencatat hasil yang berbeda antara penilaian dokter dan MDS-UPDRS Bagian II yang dilaporkan pasien.

"Sifat subjektif pelaporan pasien adalah sesuatu yang harus diseimbangkan dalam desain uji klinis melalui penyertaan mekanisme pengumpulan data yang lebih objektif yang sangat penting untuk mengevaluasi manfaat terapeutik," jelas Chang. "Dengan menggabungkan semua data, dalam uji klinis ini terdapat efek pengobatan yang jelas. Kami menantikan pertemuan penutupan dengan FDA, dan semoga percakapan yang produktif tentang bagaimana kami sebagai komunitas peneliti dapat terus menyeimbangkan hasil yang dilaporkan pasien dan dokter."

HBRF, organisasi nirlaba 501(c)(3), hingga saat ini telah berhasil menyelesaikan enam protokol PD yang diotorisasi FDA, termasuk protokol Akses Diperluas Ukuran Menengah pertama di dunia untuk pasien berusia 76 tahun ke atas. Ini juga merupakan uji klinis kedua HBRF yang menggunakan terapi seluler alogenik. Keduanya telah selesai dengan aman, menandai langkah lain menuju adopsi terapi alogenik yang lebih luas, yang secara dramatis memperluas akses karena biaya manufaktur yang berkurang dan kemampuan untuk melayani individu yang kondisi kesehatannya melarang penyimpanan sel punca mereka sendiri.

"Kami memiliki hak istimewa untuk melayani sejumlah besar pria dan wanita yang hidup dengan Parkinson, dengan cerita penyakit yang sangat beragam," lanjut Chang. "Untuk uji klinis ini, kami tidak hanya menantikan hasil analisis terperinci yang sedang berlangsung, tetapi juga melihat seluruh rangkaian penelitian untuk tren yang dapat menginformasikan jalur pengobatan Parkinson di masa depan. Dengan hasil Fase II yang menggembirakan ini di tangan, kami berharap dapat melanjutkan ke uji klinis konfirmasi Fase III yang dapat membawa kami lebih dekat ke opsi terapeutik baru yang bermakna bagi pasien."

Pelajari lebih lanjut di hopebio.org.

Kontak

Kontak Media:

Jan Shultis

281-725-1272