Modalis Mengumumkan Publikasi dalam Human Gene Therapy tentang Studi yang Mendemonstrasikan Aktivasi Gen LAMA1 yang Efisien untuk Pengobatan LAMA2-CMD

• Platform CRISPR-GNDM^® mencapai aktivasi LAMA1 yang kuat dan spesifik dengan manfaat terapeutik dalam model praklinis
• Keamanan dan farmakodinamik yang baik ditunjukkan pada primata non-manusia

TOKYO & WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKYO: 4883) hari ini mengumumkan bahwa artikel penelitiannya berjudul "Aktivasi gen LAMA1 yang efisien melalui penyuntingan epigenom sebagai pendekatan terapeutik untuk LAMA2-CMD" telah diterbitkan dalam jurnal peer-reviewed Human Gene Therapy.

Publikasi ini menyoroti bukti praklinis yang menarik bahwa teknologi penyuntingan epigenom CRISPR-GNDM^® milik Modalis dapat mengaktifkan gen LAMA1 secara aman dan kuat sebagai strategi terapeutik baru untuk distrofi otot kongenital terkait LAMA2 (LAMA2-CMD), gangguan neuromuskular pediatrik parah tanpa pengobatan yang disetujui.

Temuan utama meliputi:

• Aktivasi LAMA1 yang kuat dan spesifik-otot setelah pemberian tunggal vektor AAV otot-tropik yang mengkode aktivator GNDM
• Peningkatan yang signifikan dalam kelangsungan hidup dan fungsi otot pada model tikus DyW, termasuk peningkatan kekuatan genggaman yang bergantung pada dosis dan normalisasi histologi otot
• Profil keamanan dan farmakodinamik yang baik pada primata non-manusia (NHP), dengan induksi LAMA1 yang kuat diamati bahkan pada setengah dosis pada NHP bayi

"Pekerjaan ini merupakan salah satu demonstrasi pertama aktivasi epigenom sistemik vektor-tunggal pada hewan besar," kata Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D. CSO Modalis. "Dengan memungkinkan aktivasi gen besar yang tidak kompatibel dengan pendekatan penggantian gen AAV konvensional, studi ini membuka pintu untuk kelas pengobatan baru bagi berbagai penyakit genetik."

Haru Morita, CEO, menambahkan: "Publikasi studi ini menunjukkan bahwa hasil nonklinis yang mendukung program unggulan kami MDL-101 telah diakui oleh komunitas ilmiah global sebagai bukti jelas baik efikasi maupun keamanan. Data ini membentuk fondasi ilmiah untuk uji klinis yang kami rencanakan tahun depan dan secara signifikan memperkuat kepercayaan pada platform CRISPR-GNDM^® yang lebih luas. Pengembangan MDL-101 berjalan lancar, dengan studi toksikologi GLP dan manufaktur GMP sedang berjalan dengan baik. Kami bermaksud mengajukan aplikasi obat investigasi baru setelah selesai, dan tetap berkomitmen untuk memajukan program ini guna memberikan opsi pengobatan satu kali yang transformatif bagi pasien yang hidup dengan LAMA2-CMD."

Tentang Publikasi

• Judul: Aktivasi gen LAMA1 yang efisien melalui penyuntingan epigenom sebagai pendekatan terapeutik untuk LAMA2-CMD
• Jurnal: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Penulis: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

Tentang MDL-101

MDL-101 adalah terapi aktivasi gen epigenetik investigasi yang sedang dikembangkan untuk pengobatan Distrofi Otot Kongenital LAMA2 (LAMA2-CMD).

Terapi ini memanfaatkan:

• RNA pemandu yang menargetkan LAMA1, gen kompensasi yang sangat homolog dengan LAMA2
• Cas9 nukleasa-nol (dCas9) yang digabungkan dengan aktivator transkripsi
• promoter spesifik-otot yang dikemas dalam vektor AAV otot-tropik

MDL-101 dirancang untuk meningkatkan ekspresi LAMA1 endogen untuk mengkompensasi hilangnya fungsi yang disebabkan oleh mutasi LAMA2. Program ini berpotensi menjadi pengobatan satu kali yang tahan lama bagi individu yang hidup dengan LAMA2-CMD.

Tentang Modalis

Modalis Therapeutics (TOKYO: 4883) adalah perusahaan bioteknologi yang merintis modulasi gen epigenetik menggunakan platform CRISPR-GNDM^® miliknya, yang memungkinkan kontrol ekspresi gen yang tepat tanpa memotong DNA. Perusahaan ini memajukan pipeline terapi novel untuk penyakit genetik dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi, memanfaatkan pengiriman AAV in vivo untuk modalitas pengobatan yang aman, tahan lama, dan dapat diskalakan.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi https://www.modalistx.com/en.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan mengenai peristiwa masa depan dan potensi pengembangan serta komersialisasi produk Modalis Therapeutics Corporation. Pernyataan ini didasarkan pada ekspektasi dan asumsi saat ini dan melibatkan risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang dinyatakan atau tersirat. Modalis tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan ini kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

Kontak

Kontak Investor dan Media
Modalis Therapeutics Corporation

IR & Komunikasi Korporat

Email: [email protected]
Website: https://www.modalistx.com