Platform Eksosom EXO 001 Pertama di Dunia Memungkinkan CAR-T Multi-Target In Vivo untuk Tumor Padat

Dikembangkan bersama oleh China Medical University Hospital dan Ever Supreme Bio Technology, platform ini menunjukkan pembersihan tumor praklinis yang meyakinkan di berbagai model

TAICHUNG, 13 Februari 2026 /PRNewswire/ — Kanker telah lama menjadi salah satu penyebab utama kematian di Taiwan, dan tumor padat menyumbang lebih dari 90% kasus kanker di seluruh dunia—menjadikannya tantangan paling sulit bagi terapi sel CAR-T. China Medical University Hospital (CMUH) hari ini mengumumkan bahwa, bekerja sama dengan Ever Supreme Bio Technology, telah berhasil mengembangkan platform eksosom bertarget EXO 001 pertama di dunia, teknologi terobosan yang memungkinkan pemrograman sel T secara langsung in vivo untuk menghasilkan sel CAR-T berbasis nanobody multi-target.

Dalam berbagai model hewan tumor padat, EXO 001 menunjukkan efektivitas terapeutik yang signifikan, termasuk eradikasi tumor lengkap dalam beberapa kasus, menawarkan strategi pengobatan yang benar-benar baru bagi pasien dengan keganasan padat stadium lanjut.

Pemrograman Imun In Vivo Mengatasi Keterbatasan Terapi CAR-T Konvensional

Menurut Superintendent CMUH Dr. Der-Yang Cho, baik terapi CAR-T autologus maupun allogenik saat ini bergantung pada proses manufaktur sel ex vivo yang kompleks dan memakan waktu. Bagi pasien dengan tumor padat yang berkembang cepat, pendekatan ini seringkali terlalu lambat untuk memenuhi kebutuhan klinis dan tetap dibatasi oleh penolakan imun, kegagalan manufaktur, dan biaya tinggi.

Inovasi inti EXO 001 terletak pada repositioning eksosom sebagai pembawa untuk pemrograman imun in vivo, mewakili evolusi lanjutan dari platform CAR001 yang saat ini sedang dalam evaluasi klinis.

Setelah pemberian intravena, EXO 001 bersirkulasi melalui organ imun kunci seperti limpa, di mana ia secara tepat mengirimkan gen Nb-CAR.BiTE ke sel T positif-CD3. Ini memungkinkan pemrograman genetik langsung dalam tubuh pasien, mengubah sel T asli menjadi sel CAR-T multi-target yang mampu menginfiltrasi tumor padat, membunuh sel kanker, dan membongkar lingkungan mikro tumor imunosupresif.

Desain ini memungkinkan sel imun untuk "dilatih in vivo dan segera digunakan," menggabungkan kompatibilitas imun terapi CAR-T autologus dengan ketersediaan siap pakai dan skalabilitas yang biasanya terkait dengan pendekatan allogenik—faktor penting dalam efektivitas EXO 001 terhadap tumor padat. 

Data Hewan yang Meyakinkan

Hasil Praklinis yang Meyakinkan: Pembersihan Tumor dan Perpanjangan Kelangsungan Hidup

Dr. Cho mencatat bahwa dalam model tikus kanker kolorektal, kanker pankreas, tumor otak ganas, dan kanker ovarium, pemberian intravena EXO 001 berhasil menghasilkan sel CAR-T in vivo. Sel-sel ini secara efektif menembus lingkungan mikro tumor, secara signifikan menghambat pertumbuhan tumor, dan memperpanjang kelangsungan hidup dua hingga tiga kali lipat. Pada beberapa hewan, tumor sepenuhnya dieliminasi dengan hasil jangka panjang tanpa kekambuhan.

Dengan menggunakan eksosom sebagai kendaraan pengiriman gen dan obat, EXO 001 mencapai biokompatibilitas dan keamanan yang lebih tinggi dibandingkan dengan vektor virus atau bahan lipid sintetis. Pendekatan ini mengurangi imunogenisitas, meminimalkan risiko badai sitokin dan pembentukan antibodi anti-obat, serta menurunkan risiko terkait imun secara keseluruhan.

Platform dengan Keunggulan Klinis dan Industri yang Jelas

Wen-Liang Huang, General Manager Ever Supreme Bio Technology, menekankan bahwa EXO 001 menawarkan tidak hanya inovasi akademis tetapi juga potensi translasional dan komersialisasi yang kuat, termasuk:      

1. Sumber lini sel tunggal dengan kualitas stabil
   Eksosom yang berasal dari lini sel rekayasa tunggal meminimalkan variabilitas donor dan mendukung produksi standar serta kontrol kualitas.
2. Manufaktur skalabel selaras dengan standar internasional
   Produksi dapat dilakukan dalam sistem tertutup penuh dan otomatis yang sesuai dengan regulasi FDA AS untuk terapi berbasis sel.
3. Kesiapan siap pakai
   Menghilangkan kebutuhan untuk kultivasi sel ex vivo spesifik pasien atau donor, memungkinkan intervensi tepat waktu untuk tumor padat yang berkembang cepat.
4. Keunggulan biaya dan aksesibilitas yang lebih baik
   Secara signifikan mengurangi biaya produksi keseluruhan dibandingkan dengan manufaktur CAR-T autologus tradisional.
5. Ekstensibilitas platform
   Selain tumor padat, platform dapat diadaptasi untuk membawa gen CAR, asam nukleat, atau obat molekul kecil yang berbeda, mendukung berbagai indikasi terapeutik.
6. Potensi imunitas anti-tumor jangka panjang
   Studi hewan menunjukkan induksi sel CAR-T dengan karakteristik memori imun, menunjukkan efek anti-kanker yang lebih tahan lama.

Momentum Global dalam Pengembangan CAR-T In Vivo

Dalam beberapa tahun terakhir, CAR-T in vivo telah muncul sebagai fokus utama bagi pemimpin farmasi global. Perusahaan seperti Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb, dan AbbVie telah secara aktif berinvestasi dalam vektor virus, nanopartikel lipid, dan teknologi pemrograman imun berbasis nanocarrier untuk mengatasi keterbatasan terapi CAR-T konvensional pada tumor padat.

Dalam lanskap global ini, platform eksosom bertarget EXO 001—dikembangkan bersama oleh CMUH dan Ever Supreme Bio Technology—menonjol karena penggunaan eksosom alami dengan biokompatibilitas tinggi, menawarkan pendekatan yang berbeda dan kompetitif secara internasional.

Langkah Selanjutnya Menuju Translasi Klinis

Penelitian ini telah diterima untuk publikasi dalam jurnal internasional yang diakui Advanced Science (Januari 2026), telah mengamankan paten di Amerika Serikat dan negara lain, dan telah menyelesaikan transfer teknologi. Pengembangan manufaktur dan persiapan uji klinis saat ini sedang berlangsung, dengan uji coba pertama pada manusia diantisipasi pada awal tahun depan, menargetkan pasien dengan kanker kolorektal, kanker pankreas, tumor otak ganas, dan kanker ovarium.

Platform EXO 001 mewakili cakrawala baru untuk imunoterapi tumor padat dan langkah maju yang menjanjikan bagi pasien dengan kanker stadium lanjut.

Lihat konten asli untuk mengunduh multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

SOURCE China Medical University Hospital